脊索瘤是由残余脊索组织引起的恶性肿瘤。尽管术前/术后放疗改善了局部控制，但高风险患者的无进展生存期和总生存期仍然较差。已经鉴定出脊索瘤表达并激活血小板衍生的生长因子受体信号传导。我们进行了第1阶段试验，以确定尼罗替尼与RT的最大耐受剂量，安全性和可行性，作为高危脊索瘤患者的术前或确定性治疗。
　　海外医疗网招募了23名患有高危，非转移性脊索瘤的患者。高风险被定义为存在以下任何一种：手术后局部复发，既往病灶内切除，计划外不完全切除，基于局部晚期的不可切除或可轻微切除的疾病，或由于过度发病导致的手术减少。患者接受尼罗替尼治疗，同时接受RT治疗至50.4Gy相对生物学效应，然后进行手术和术后转归至累计剂量高达70.2GyRBE或明确高达77.4GyRBE，无需手术治疗。在完成RT后，患者有资格继续使用尼罗替尼直至疾病进展。
　　 在接受尼罗替尼200mg每日两次RT的患者中，5名患者发生3种剂量限制性毒性。在接受RT的每日200mg尼罗替尼的6名患者中观察到一例DLT。因此，每日200毫克被宣布为最大耐受剂量。另外11名患者在最大耐受剂量下接受了具有RT的尼罗替尼，并且发生了另外1次DLT。客观最佳反应率为6％。中位无进展生存期为58.15个月。中位OS为61.5个月，2年OS率为95％。
　　 对于患有高危脊索瘤的患者，使用RT的尼罗替尼200mg/d是安全且耐受的。需要长期随访才能了解尼罗替尼联合放疗，无论有无手术治疗，对于高危脊索瘤患者，无论是单纯手术还是无手术治疗，无进展生存期或手术治疗的效果都有所改善。
　　 全内镜扩张鼻内入路已被证明在儿科患者中是安全有效的。然而，在非常年轻的患者中，通过小鼻腔走廊的解剖学挑战是有问题的。修复颅底和使用鼻中隔皮瓣的能力也受到质疑。在这里，我们回顾了6岁及以下患者使用EEA进行的颅底切除术。
　　 对3年内接受EEA颅底切除术的6岁及以下儿童患者进行回顾性图表审查。8名6岁及以下患有7种肿瘤病变的儿童接受了EEA切除颅底肿瘤，平均随访1.45年。只有脊索瘤病例需要多阶段切除。迄今为止没有肿瘤复发。3例患者出现高流量术中脑脊液漏，术后无脑脊液漏。使用NSF有效修复CSF泄漏。一名患者患有术后垂体功能减退症，一名患者经历了由肿瘤引起的鼻甲破坏继发的复发性鼻出血，一名患者在继发于转移性疾病后8个月后过期。
　　 在我们的病例系列中，针对6岁及以下儿童颅底肿瘤的EEA是一种安全有效的手术方法。通过包括NSF在内的典型修复，可以有效地解决颅底缺陷。有必要进行更大规模的研究，以便在这个儿科人群中进一步研究这种技术。